约在1年前，詹姆斯 · 托里斯（James Torres）在纽约的纪念斯隆 · 凯特琳癌症中心施行了深度癌症化疗，在治疗期间，由于其免疫系统遭化疗的打击，还诱发了贫血症、多种皮疹和发高热。此后，虽又作了免疫系统激发治疗及抗菌素治疗，但均未见好转。事实上，托里斯，当时已处于死亡的边缘。
然而，托里斯是幸运的。他的医生们在征得美国食品和药品署（FDA）同意后，对其施用了一种称之为Neupogen的新型生物技术制品，这一药物能刺激白细胞增殖。使用此药不几日，托里斯体内的白细胞数戏剧性地增加，患者的身体状况大为改观。
Neupogen可能是继重组人胰岛素成功以来由生物技术研究开发而成的最重要的商业性药物，不少人认为它的问世将开创治疗癌症的新纪元，它也可能是制药工业由于采用生物技术而引来大发展的发端。1984年，由莫尔（M. A. S. Moore）领导的由斯隆 · 凯特琳研究人员组成的小组已试图揭示健康细胞和受白血病感染细胞增长的基本机理。他们致力于发现某种“亚当夏娃”细胞——萌生于分生组织和人体器官中的精细胞。作为这项研究的副产品是发现了粒细胞菌落刺激因子（G-CSF）一一一一种有助于控制骨髓中的免疫和成血细胞产生和增殖的天然物质。研究人员立刻意识到，以这种物质制成的药物对正在经受癌症放疗和化疗之苦的万千患者来说无异于是天赐之物，遗憾的是，经过繁复的生化操作过程从人体内获取的纯化G-CSF的量实在不足敷用，因而广大患者对此仍是欲求不得。
成立已逾十年，总部设在加州Thousand Oaks的Enter Amgen生化公司内，一个以分子生物学家劳伦斯 · 索扎（Lawrence Souza）领导的研究小组正在跟踪研究人体内G-CSF的产生点，他们已在1986年标示出产生这一物质的基因。在重组DNA技术的帮助下，该基因被导入大肠杆菌中，以使其能成百万倍地克隆增殖。
随后，1986年6月在纪念 - 凯特琳医院进行的临床实验中，发现了被注入GKSF的癌症病人在化疗期间只需伴以很短的数天抗菌素治疗，而且，这些抗菌素不会引起任何副作用。1989年，Amgen公司已正式就G-CSF作为化疗的辅助药物而予以公开应用一事向FDA提出申报（G-CSF已于1991年推向市场）。
那些规模大小不等的药物公司都意识到通过重组DNA技术生产的生长因子药物（如Neupogen）是一个可带来巨大收益的新领域。目前，一些科学家正在研制一种用于加速烧伤（伤口）愈合的人工生长因子，另一些科学家则在研究如何利用生长因子重建骨骼组织和防止器官移植时的排斥现象。
位于旧金山南部的老资格生物技术公司Genentech公司正在就高活性的类胰岛素生长因子IGF-I的临床安全性进行试验。IGF-I用于某种消瘦症患者，该症患者严重时会逐渐丧失将摄入的食物转化为肌肉的能力，另一家生物药物公司Chiron已开始试制治疗骨质疏松的生长因子类药物。
生长因子药物市场预计将达上亿美元，这可以解释为何它备受青睐。为了取得市场主导地位，Amgen公司已转向与新泽西州的一家小型生物技术公司Enzon合作开发药物生产系统。公司首席科学家埃勃巧斯基（A. Abuchowski）已发现药物的效力及其在血液中的滞留时间可通过在生长因子药物表面涂覆聚乙二醇而得以增加，他称这一技术能保护药物免受人体免疫系统攻击。这两家公司近日已签合同以期早日将此一新技术用于G-CSF的生产。
Amgen也是第一家销售生长因子的公司，促红细胞生成素和EPO（一种控制红细胞增殖的人体激素）都是由该公司率先推出的。
EPO的存在虽早在W06年我曾被提及，但几年前，全世界这一药物的可供量只是以毫克计。只是到了1984年，由于生物技术的飞跃进步，Amgen公司才可能通过将控制这一激素的基因转录到中国鼠的卵巢细胞来批量生产EPO。也许这一成功对今天的一些生物技术公司算不上什么，但是当时Amgen公司可是为此到了欠款赊账的地步，好在当时（1986年）与Amgen合作的一家日本酿造公司给予一笔费用以帮助临床研究，实验表明，EPO能以预想的方式提高红血细胞的含量且无副作用。
由于肾移植受挫，1989年，FDA批准将EPO用于治疗贫血症，自那时起，约有半数的靠渗析器维生的美国肾病患者（4.4万人）已经使用了这一药物。EPO很有可能在近年内作为外科手术的辅助治疗手段用于治疗与癌症、艾滋病及其他致死性疾患有关连的贫血症。SPO的最大优点是可以不考虑输血。以渗析器维生的病人一年需花费6千美元，相比之下，EPO是如此有利可图，以致一些热心人士预测EPO将成为第二种售额可达数十亿美元的药物。已确认Amgen公司独享EPO销售权，然而这一优势不会维持多久，麻省的坎布里奇遗传研究所亦已开发了一种EPO产品（正在报FDA批准）。
生长因子药物已在生物技术中获得成功的地位，用于生产这些药物的重组DNA技术（又称基因工程）是70年代由斯坦福大学医学院的斯坦利 · 科恩（Stanley Cohen）和旧金山加利福尼亚大学的博耶（H. Boyer）共同开发的，它包括将生物体（如人）的基因片断拼接到另一种生物体（如细菌或鼠）细胞内，以令该生物大量扩增所需的蛋白质。如今，已有十多种遗传工程药物上了内科医生的处方单，这些药物包括对心脏病患者大有助益的TPA（组织血纤维蛋白溶酶原激活剂）：用于癌症和感染性疾病的干扰素和白细胞间素；作为动物胰岛素替代品用于控制糖尿病的humlin；用于治疗侏儒症的人生长激素及近来好几种预防乙肝的基因重组疫苗。
当然，这些基因工程药物远未充斥医药市场，但它们的推向市场无企如何给药物研究带来了新的方向。此前不久，这种药物研究仍主要限于从自然界中筛选具有潜在功效的化合物。现在，这类研究中，基因设计的成分已渐增多。人脑中化学通道和对于特定药物起作用的体内受体的发现使精神病药物学家能研制某种模拟自然物质行为的药物，来诱使人体接受它们，一旦这一药物进入患者体内，它们就能释放干扰疾病致病过程的药效。
生物技术药物的主要目标是癌症，差不多所有的、药物公司都在为之全力以赴，并有相当一批生物技术公司应时而生。一家生物技术杂志报道说，在过去5年里约有20家小公司已着手研制癌症诊断仪，另外还有二十几家公司则专攻治癌药物，所有这些努力已近收获之时。美国药物制造协会列出已交FDA审批的五十多种基因工程抗癌药物，在送批的药物中还有15种抗艾滋病药物和少量的治疗血友病、骨髓系统疾病及neutropenia（一种罕见的血液病）的药物。
目前最有希望的抗癌药被称之为“魔弹”的药物，它能寄宿于人体内灭杀癌细胞但又不严重伤及健康细胞。这种药物并非是基因工程产物而是单克隆抗体技术的结晶。1975年由英国科学家科勒（G. kohler）、米尔斯坦（C. Milstein）发现的单抗是通过将正常抗体诱生细胞与癌细胞融合而成的。这种融合而成的杂交细胞具有癌细胞近乎无限的分裂能力又具有免疫细胞产生抗体的能力。这种抗体能专一地辨识癌细胞，被接上各种辐射性物质的单抗能类似导弹那样跟踪攻击癌细胞。新泽西州的Cytogen公司已经生产出了两种治疗结肠癌、卵巢癌和前列腺癌的单抗药物。预料不久，这两种药将推向市场，加州的一家制药公司也已开发了一种预计于1993年推向市场的治疗淋巴结癌的单抗药物。
美中不足的是，这些单抗药物还不能在体内停留时间过长，如此就不足以悉数灭杀癌细胞。为克服这一不足，科学家正尝试将单抗与重组DNA技术结合起来，目前已设计了由抗体构成的单克隆杂合物，这其中的抗体有时也部分取自其他生物体，但通常是取自人和鼠的抗体。目前暂称为“嵌合抗体”（Chimeric antibody）的这种新药预料将比普通的单抗更有效，原因是它不易为人体的免疫系统所排斥，Techniclone公司正在加紧研制这种能攻击淋巴瘤的嵌合抗体，另有不少药物公司也已着手对这种新抗体进行分析、研制。
嵌合抗体除具抗淋巴瘤功能外，还可用作诊断探针。其探头可携载10倍于其他单抗的放射性物质，这就使其能深入跟踪并显示体表内相当深且极微小的癌瘤。新泽西州的Cytogen和宾州的Centocor公司已率先研制显像抗体（imagin antibody）。Cytogen已研制成两种显像嵌合抗体，分别可用于乳腺癌和肺癌的诊断。
单抗的作用绝不限于癌症，加州大学伯克莱分校所属的Xoma公司已开始研制一种能治疗脓毒症（一种严重的细菌感染疾病，在美国每年有25万人患此病，死亡率约为26%）的单抗。在近来的临床试验中，Xoma公司的单抗产品——Xomen E5大大降低了脓毒症患者的死亡率，并加快了生存患者的康复速度。目前，Xoma还在研制一种可用于治疗风湿性关节炎、糖尿病及骨髓移植排异性反应的单抗。
借助于生物技术的长足进展，许多生物技术公司广开思路，花大力于抗击各种疾病的新技术的开发、“诱饵技术”（decoy technique）就是一种目前很受关注的新思路，特别在艾滋病研究中？Geneteeh公司等好几家公司已在研制人蛋白质受体的遗传工程变体，这一变体能量于白细胞表面，并可作用艾滋病毒的结合点。称之为CD4的这种遗传工程受体能在血液中循环，并可起到诱惑病毒上钩的“诱饵”作用。CD4能取代寄宿在白细胞，继而再攻击并摧毁正常白细胞的艾滋病毒，最后由机体排出已裹有CD4的艾滋病毒，Genetech公司自1988年以来已经用CD4做了多次试验。近年来正在将其和人体抗体结合，作为一种抗癌新药用于临床试验，这一新药称为CD4-IgC。
另一项受到关注的是基因表达封阻技术，通过将短链核酸引入到恶性细胞中，以逆向或反义序列排列的这些短链核酸并不伤及细胞本身，只攻击恶性细胞中的核酸。当这些短链与它们将要与之作用的基因靶整合时，它们能干扰基同，如此就封阻了这些恶性细胞产生有害蛋白质的能力。由于这种方法可望能攻击癌基因并可攻击各类病毒性疾病（包括疱疹和艾滋病），反义RNA分子技术正被全世界的分子实验室纷纷采用。
另外一些生物技术公司认为，药物生物技术的未来将属于那些在将选育的动物作为药物方面作出成功的人。这些“转基因”动物能以生物工程方法生产所需的蛋白质。第一种也是最成功的转基因动物是鼠，将鼠的大量菌体与其他物种的基因融合可生成含有特定治疗蛋白的乳状物（如可用作免疫原的β乳球蛋白和用作融解血栓的TPA）。在过去两年，由基因工程培养出的转基因绵羊也已产出可治疗血友病的血凝固剂。苏格兰爱丁堡的药物蛋白质公司在这一领域一马当先。目前该公司已拥有一群转基因绵羊并正等待英国政府的批准，以正式向市场推出α-1 antitripsin，这是一种可用于治疗胆囊纤维化的蛋白质。此外，转基因猪和转基因牛也在陆续研制中。
按金融界、工业界及科学界人士的估计，这些进展将有助于生物技术成为拯救人类生命的制药业的源泉，如果这一预言最终被证实，那么在经历了财政上困难的起步阶段和不稳固的研究开发阶段后，生物技术最终将作为整个90年代美国和全世界的一个越来越重要的工业部门释放出它的能量。
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