人类自诞生以来，无论是平民百姓还是皇亲国戚，都遭受过内出血——血友病——的折磨，这个星期，一科学小组报告他们用基因疗法治疗了狗的B型血友病。人类遗传有这种病的约占三万分之一。

B型血友病通常遗传给男性，这些患者体内缺乏凝血蛋白Ⅸ因子。这种因子不足或者暂停供应的结果便导致内部出血。虽然通过注射浓缩的Ⅸ因子可以防止出血，但是注射一次只能保持很短的时间，而且费用昂贵，每年每个病人需6~10万美元。

许多研究人员认为，用基因疗法可以解决这种出血问题，而且保持的时间更长，价格也更便宜。为了验证这种猜测正确与否，布林克豪斯和伍以及他们的同事们决定用狗来做试验。

这个组开始给3只患有B型血友病的狗注射携带犬Ⅸ因子基因的残缺病毒。这些病毒传染媒介不能复制，进入体内后随血液流经肝细胞。

治疗后，这些狗开始产生Ⅸ因子，不过只有通常水平的千分之一。但是还是发生了明显的作用，狗的这种病从严重型降为轻度型，并且改善病情达9个月之久。另外，从这几只狗体内取出的血放进试管里可看出，凝血速度“明显”加快。

动物试验成功之后，下一步研究人员亩能考对人类进行临床试验。如果基因疗法能够促使肝细胞产生大量的凝血因子，那么血友病患者就会减少甚至根本不用再注射凝血因子了，布林克豪斯说。最后 · 这个组希望将这一试验扩展到A型血友病——这种病的更常见型。

［孙家明译自Science News，1993年10月2日］