许多致命的疾病，包括一些重要细胞类型或组织不可逆转的退化 :糖尿病中胰岛细胞、帕金森氏症、亨廷顿舞蹈病和其它神经学疾病中大脑的神经元。研究人员一直梦想能够在实验室中培养出可移植和再生衰竭组织的人体细胞。

近来的一些研究提出了一个解决方法。研究人员已经可以为人体各种重要组织识别和培养稀有的“干细胞”。当这些细胞被植入相应的组织中时，便能够从通常发现这些细胞的范围内得以再生。现在，已经在神经系统、肌肉、软骨和骨骼中发现，在胰岛细胞和肝脏中也可能存在干细胞。然而，更非寻常的、并未公布的成果，已引起了一些有眼光的企业家们的关注。即：最初从一个胎儿衍生的特殊细胞，能够产生种类繁多的特别组织细胞。

一种在骨髓中发现的人体干细胞，其产生于血液中的所有细胞范围内，自从1991年斯坦福大学的欧文 · L · 韦斯曼（Ewing L. Weissman）发现了这一细胞以来，就已被人们所熟知。受到高剂量放射物或化学疗法破坏了骨髓的癌症患者，可通过移植骨髓衍生细胞的方法来挽救其生命。在移植中的干细胞，确立了血液中所有细胞的谱系。

然而，研究人员所感到惊奇的是，干细胞存在于人体组织如大脑中，在此，干细胞能够产生出所有已发现的三种普通细胞类型：即，星形胶质细胞；少突神经胶质细胞和神经元。这一发现“是与教科书中所论述的观点有矛盾的”。国家神经病学疾病和中风研究所的罗纳德 · 麦凯（Ronald D. G. Mckay）在报告中说，他已证实在他的实验室中生长着的中枢神经系统干细胞能够移入老鼠的脑中，并在动物遗传学设计中模拟帕金森氏症的特征，以减轻行为异常。而且，胰岛和肝脏干细胞并未被广泛地预料存在于成年人中，但有关它们的证据却“极有说服力，”韦斯曼说。

虽然干细胞可能仅相当于组织细胞的数千分之一，但干细胞却能够单独透过呈现在它们表面上的特定分子。至此，一种利用干细胞的方法，是从患者或捐助者所提供的组织标本中提取来的，然后，再将它们在实验室中培养。几家公司目前正在研究这一方法。

瑞士制药巨人NOVARTIS公司的分部、美国加利福尼亚州帕洛奥托的SyStemix公司，正在试验从骨髓中分离造血干细胞的技术，以此，作为改进传统骨髓移植的方法。从捐助者中取来的这种细胞可能会引起患者免疫系统中对捐助者细胞的耐受性，韦斯曼提示道，他建议应进一步防止干细胞排斥移植。他还创立了一家公司干细胞有限公司（StemCells，Inc），目前，该公司隶属于罗得岛林肯市的细胞治疗公司（Cyto Therapeutics），其目的是要建立固体器官干细胞系列。在巴尔的摩拥有NOVARTIS公司部分股权的奥西里斯治疗公司，正在试制对软骨和其它组织类型损伤进行再生的，由患者衍生的间质干细胞制品。

然而，从捐助者或患者中生长特定组织的干细胞，会有一种潜在性的令人焦虑的境况，加利福尼亚州杰龙公司的托马斯 · 奥卡玛（Thomas B. Okarma）说。为了成功地再植入患者的骨髓，造血干细胞必须迅速分离。随着每次的分离，而染色体的末端结构被称之为端粒，都会稍微变短。作为再植入细胞龄早熟的结果，或许会限定它们的生长潜力。

所以，杰龙公司计划从一个不同的来源中，获取特定组织干细胞和其它的细胞。这个不同的来源便是：被称之为胚芽细胞的未成熟细胞。奥卡玛认为，最终，这些通用细胞能够被无限期地培植，并能够生长出人体所发现的任何一种细胞。与动物相似，它们被称之为胚胎干细胞。

老鼠的胚胎干细胞，是从活的、非常早期的胚芽中提取的。当注入一个发育胚芽时，它们便开始繁殖并发展成为所有的组织类型。由于法律上的限制（被允许从事这项研究工作的机构，似乎很有可能会耗费掉所有的联邦基金），目前美国科学家还不能够利用这一相同的技术去分离人类胚胎干细胞。但是，约翰 · 霍普金斯大学妇产科教授约翰 · D · 吉尔哈特（John D. Gearhart）却已从一条不同的途径，建立了似乎具有胚胎干细胞特性的人体细胞系列。

吉尔哈特从小鼠身上了解到，发育胎儿中的性腺母体细胞的特性与真正的胚胎干细胞相似。因此，他和另一位博士后的同事迈克尔 · 沙姆布洛特（Michael Shamblott），通过从流产胎儿获取人体性腺母体细胞的方法来建立胚胎干细胞系列。目前，吉尔哈特正在通过将性腺母体细胞植入无免疫功能的小鼠体内，在此，它们形成样瘤的方法，来验证这些细胞是否能够真正地发展成为一个全范围的人体细胞类型。迄今，吉尔哈特仅想说他已看到了在样瘤中形成的“几个细胞类型”，他的目的，是想在今后数月内对此发表全面详细的报告。然而，如果吉尔哈特的细胞系列，或是别的什么人的细胞系列能够使细胞形成所有的人体组织类型，那么，它们将会成为一种人体组织细胞和干细胞延长寿命的来源 :，

在以往的几年中，研究人员就已经或揭示了利用生物工程技术可促使胚胎干细胞形成特定的组织细胞。例如，印第安纳大学的洛伦 · j · 菲尔德（Loren J. Field）和他的助手，就已通过给老鼠的胚胎干细胞加入特定的DNA顺序的方法来形成心肌细胞，再将所产生的心肌细胞植入一个发育的心脏中。麦凯现已能够从老鼠的胚胎干细胞中生成若干种神经系统干细胞。“人体胚胎干细胞将对治疗人类疾病具有极深远的意义，”威斯康里大学的詹姆斯 · A · 汤姆森（James A. Thomson）提示道。

奥卡玛说，杰龙公司计划开发将吉尔哈特细胞转换成医学上可实用型技术。因为胚胎性腺细胞并无年龄，这有可能并不会改变它们在遗传工程方面所具有的免疫学特性。例如，当医生要医治一个需要新的神经组织的患者，这时，就可将同患者所匹配的存储细胞转换成神经母体，并将它们放置在患者的脑中（目前，有时所使用的是胎儿组织，但其提供是有限的）。如果需要一种完全地匹配，一种称之为原子核转换的技术，甚至可以用来制成在免疫学上与患者自身完全匹配的组织，奥卡玛推测道。

杰龙公司还一直对TELOMERASE深感兴趣，TELOMERASE是一种可防止染色体末端的端粒，随每次的细胞分离而变得越来越短的酶。杰龙公司的科学家于今年的早些时候揭示道，通常，在人体细胞并未明确TELOMERASE酶具有人工基因活化时，人体细胞是在无限度的培养中分离的。奥卡玛说，杰龙公司的研究人员正在研究TELOMERASE酶是否能够允许特点组织的干细胞无限定地得以培养。

分离和培养干细胞仍是一项艰巨的任务。而且，当医生将修饰细胞用于患者之前应进行严格的安全试验，因为它们很有可能发生癌变。但是，干细胞治疗的广泛、长期的可能性却已变得显而易见。同时，像杰龙这样的公司，希望人体干细胞将应用于辅助药品的开发工作。

干细胞是否会实现长期以来所寻求基因治疗的诺言，或者说该项技术是否会变成一种实用性的治疗模式？因为，经过验证，该技术还难于使活性疗法基因成为成熟细胞。但是，如果只要有几个干细胞能够被放入治疗基因中，那么，它们就会得到培养，并在数量上得以发展。

要使干细胞在医学上广泛应用，还需要用多长时间呢？汤姆森谢绝对此作出明确回答。但是，他估计“我们知道如何在5年内制造出特定的细胞类型。”

[Scientific American，1998年第6期]