就在人们大吹大擂被取得了突破性进展、距成功只一步之遥的韩国克隆干细胞研究搅得晕头转向之际,美国杜克大学医学中心的研究者在《新英格兰医学杂志》上撰文,声称他们已经用从健康婴儿的脐带中提取的干细胞帮助甚至救治了一个患有致命性神经系统疾病的婴儿。

杜克大学使用的干细胞取自脐带或者胎盘血,而不是胚胎,这就与在美国引发了如此众多痛苦与争议的那种情况不同。脐带或者胎盘血干细胞比胚胎干细胞发育成熟,虽然分化成各种细胞的能力不如胚胎干细胞,但即使细胞被破坏也不会引起潜在人类被杀死,因此同样可望在治疗疾病方面大有作为,而没有后者那样容易引发争议。

这个例子的靶标是克腊伯氏病,一种破坏性的酶病。这种疾病阻止婴儿的大脑神经纤维产生他们所需的髓磷脂,最后导致失明、耳聋、认知退化,并在2岁前死亡。杜克大学研究的25个婴儿都呈克腊伯氏病阳性——有些已经显现了症状,有些则没有。

所有的婴儿都接受了脐带干细胞移植。与容易出现排异现象的骨髓细胞移植相比,起初,这些接受脐带干细胞移植的婴儿情况很好。不过,之后的事情就不顺利了。在出现克腊伯氏病症状的婴儿中一半以上因感染或者其他移植并发症死去。

但是,在部分婴儿身上却发生了值得注意的事情。植入的干细胞在婴儿体内循环,相安无事。来到患病的大脑组织处时,好像知道该工作了,开始恢复婴儿所缺乏的酶,促使受累的神经细胞再生髓磷脂,而健康的细胞照常工作。“这些干细胞在体内到处跑,但它们好像更喜欢去受损的地方。”神经发育儿科医生玛丽亚 · 埃斯柯拉说,她主持了这项研究工作,

存活下来的婴儿都有不同程度的康复,对那些已经出现临床表现的婴儿疗效不太明显,但是病情恶化得较慢,有些婴儿的病情甚至还有一些改善。对于中度症状或没有症状的婴儿,疗效确实十分显著。“存活最长的幸存者已经6岁半了”,埃斯柯拉说,“她现在能在学校里跑步、跳跃,学习也很棒”。最绝的是,由于这些干细胞在大脑的病灶处停留下来,像自身的细胞一样繁殖再生,因此似乎只要一次治疗就可以达到痊愈。