十余年来，人们对于肝细胞的态度一直较为暧昧，既有伦理上的似乎不能接受，也有医疗突破方面的翘首期盼。科学家最近的研究结果表明，干细胞在某些疾病的治疗方面，有了值得进一步期待的进展。
肝细胞可以用于治疗衰老性疾病吗？
十四年前，美国威斯康星大学的詹姆斯•汤姆森从人体胚胎中分离出干细胞，那一刻振奋人心。这种能将干细胞转变成其他任何种类细胞的能力表明衰竭或受损的组织可能被修复，疾病因此也能被治愈--这项技术被称作再生医学。之后这项技术的发展并不稳定，并且（因为细胞的来源问题）颇受争议。但是，新近发表的两篇论文证实：这项技术确实有了进步。
上周出版的《柳叶刀》公布了一个胚胎干细胞应用于人的临床实验的结果――令人大失所望。比如，11月份，加利福尼亚州的一家公司宣告首例使用人体胚胎干细胞治疗脊髓损伤的实验失败。然而，加州大学洛杉矶分校的史蒂文•史华兹声称人体胚胎干细胞在治疗失明方面取得了一些成功。他的研究由马萨诸塞州的先进细胞技术公司赞助，主要对两名患者进行了实验。一名患者患了老年性黄斑变性，它是发达国家的主要致盲原因。另一名患者因为黄斑性营养不良患了斯格特变性病，这种疾病常见于儿童。史华兹博士与其团队首先诱导胚胎干细胞转化为视网膜色素上皮细胞――该组织能够为具有感光作用的视杆细胞和视锥细胞提供营养，然后为每个患者的一只眼睛注入50，000个该细胞，希望它们能够加强视杆细胞和视锥细胞的自然供给能力。
这项试验比较成功。首先，两位患者对这次移植都没有不良反应――而这是外源组织植入人体时常存在的风险。其次，虽然两位患者的视力都没有十分明显的提高，但在移植手术四个月后，两人都比手术之前能看清楚字母表上的更多字母。
史华兹博士的技术是否真的有用还有待观察。实验治疗失败的几率要远比其成功的几率大的多。但是，由加州大学圣地亚哥分校的劳伦斯•戈尔斯坦与其同事发表在《自然》杂志上的另一篇论文则告诉我们：即使干细胞没有直接被引入到治疗中，它们也可以发挥作用。
从2006年起，研究者们就能够采用一种叫做转录因子的蛋白质对体细胞重新编程，使其回到胚胎状态。这些被重新编程过的细胞被称作诱导多能干细胞（ips），在将来的某一天，它们才有可能被用于疾病治疗，不过，它们也具有即时价值，即它们是一种了解疾病的好方法。诱导多能干细胞可以对身体内的紊乱细胞实现纯培养。至关重要的是，这些纯培养细胞和病人体内病变的细胞基因相同。
因此，戈尔斯坦博士正试图利用诱导多能干细胞来了解老年痴呆症。患深度老年痴呆症的人，其大脑的典型特征是其大脑内出现由β淀粉样蛋白的沉积构成的斑块以及由陶蛋白引起的缠结。但是目前还不清楚这些斑块和缠结之间的关系。为了进一步研究，戈尔斯坦博士从六名试验者身上提取了组织：其中两名是家族性老年痴呆症患者，这是一种很罕见的、由基因突变引发的老年痴呆症；另有两名是散发性老年痴呆症患者，其直接病因尚未明确；另外两名则是正常人，作为参照。戈尔斯坦博士将采集的细胞重新编程为诱导多能干细胞，然后促使它们发育成神经细胞。
经试验证明，四名老年痴呆症患者中有三名，由他们的细胞在实验室条件下培育出的神经细胞里，β淀粉样蛋白和陶蛋白的含量的确较高，同时还具有此病的另一典型特征――活性GSK3-β酶的含量也较高。戈尔斯坦博士现在正对这些细胞进行纯培养，因此他可以研究这三者之间的关系了。
为了研究这三者之间的关系，他为这些纯培养细胞添加药物。他发现添加直接破坏β淀粉样蛋白的药物并未使陶蛋白和活性GSK3-β酶的含量减少；但是添加破坏β淀粉样蛋白前体分子的药物，则收到了相反的效果。这是有用的信息，因为它为药物治疗老年痴呆症指明了方向。
尽管这类以诱导多能干细胞为基础的研究从本质上说并不是治疗疾病的方法，但至少从短期来看，它们所取得的科学价值要多于史华兹博士所进行的那种临床实验。不过，这就需要更多的多能细胞。现在，已经有至少一家公司在为这类研究而出售制取数以亿计的多能细胞的方法。而该公司的创立者正是汤姆森博士。
资料来源The Economist
责任编辑 粒 灰
相关链接
斯塔加特氏病
1909年，Stargardt发表了2个家系的黄斑萎缩性损害合并有视网膜黄色斑点沉着(fundus flavimaculatus with macular dystrophy)又称Stargardt病(Stargardts disease)。以后学者将Stargardt病称为少年型黄斑营养不良(juvenile macular dystrophy)，因为本病具有2种特殊征候：黄斑椭圆形萎缩区及其周围视网膜的黄色斑点。而少年黄斑营养不良还包括其他疾病，如视锥细胞营养不良、卵黄状黄斑变性以及X性连锁中心凹视网膜劈裂等。Stargardt病大多在恒齿生长期开始发病，是一种原发于视网膜色素上皮层的常染色体隐性遗传病，但近期文献中亦有常染色体显性、性连锁遗传及线粒体遗传的报道，散发性者亦非少见，较多发生于近亲婚配的子女患者双眼受害，同步发展，性别无明显差异。本病发病年龄在6～20岁，多在15岁以前发病男女均可得病，且双眼病变对称。
――――――――
“克隆羊之父”Sir. Ian Wilmut博士，图片引自北京生命科学研究所网站
Sir. Ian Wilmut博士于1971年获剑桥大学博士学位并于1974年加入罗斯林研究所，现任英国爱丁堡大学MRC再生医学中心主任。Wilmut博士领导英国罗斯林研究所基因功能和发育实验室团队于1996年成功地用一只成年绵羊乳腺细胞克隆出世界上第一只成年体细胞克隆羊Dolly。该克隆技术可以使已经“定型”的体细胞发生“生命时钟逆转”并重新开始胚胎式的发育过程，并最终形成个体。Wilmut博士也因此被称为“克隆羊之父”。
现由Wilmut博士带领的爱丁堡大学MRC再生医学中心涵盖了整个干细胞研究：从干细胞调控的基础机理，通过科研成果转化成为新的治疗方法，到使用干细胞和干细胞获得的器官等的临床治疗。Ian研究组的方向是通过研究细胞核移植的机理，该研究将能提供研究人类遗传病的新药的安全评价，包括Motor Neuron Disease，其他神经退行性疾病，精神分裂症和癌症等。
