纵论医药创新与管理——《自然-医学》杂志采访陈竺院士

发布时间：12年08月14日

编译李升伟

今年四月，陈竺和他的导师，来自上海交通大学医学院的王振义院士，在华盛顿特区荣获了美国癌症研究基金会授予的第七届圣·乔奇奖，以表彰他们对APL的原创性研究工作。其间，在接受《自然－医学》杂志采访时，陈竺简明地谈了他对癌症研究以及如何改善干细胞研究在中国监管问题的个人想法。现将对话记录如下（有删节）。

　　在2007年上任中国卫生部部长之前，陈竺（上图）就已经目睹了在他的祖国，人们求医用药中存在的巨大的反差。在“文革”时期，当他被下放到农村并担任“赤脚医生”期间，就亲眼目睹了农村的基本医疗需要。作为一位科学家，他应用一种全新的生物技术——基因克隆技术和细胞生理学实验，和他的导师，一起揭示了全反式维甲酸和三氧化二砷――有两千多年应用历史的传统中药――可以彻底改善急性早幼粒白血病（APL）的治疗，并且将其发展成为了一种临床治疗标准。

特点：一种协同的靶向治疗

　　问：APL研究的范例对我们发展转化医学有什么启示意义？

　　答：在APL治疗取得了临床成功之后，我们对这种治疗过程的分子机制和细胞机制的研究，使我们给相关的治疗机理提出了一个有趣的命名：诱导分化疗法。后来我们又发现，三氧化二砷也是有效的，但不同的是，它对那些使用全反式维甲酸后复发的病人起作用，这提示它临床有效作用的分子机理与全反式维甲酸不同，被我们称之为诱导凋亡疗法。在一二十年心无旁骛的研究之后，我们认识到，在各种分子靶向治疗方法中，我们的特点是：它是一种协同的靶向治疗，我们又称其为联合靶向治疗。

　　我想，如果我们要回顾历史的话，应该首先梳理一下治疗癌症的不同方法及其简史。杀伤性的疗法，也就是化学疗法、一种细胞毒性的方法，到目前为止仍然是一种有用的方法。但是，另一方面，各种分子靶向性的疗法，比如分化（和凋亡）疗法也是非常重要的治疗手段。这些靶向疗法的疗效必定与靶向于白血病干细胞有关；它们必须对白血病生成网络的焦点病灶区域进行击靶作用。

　　问：我们发现这种将恶性细胞诱导成为良性细胞，是非常有效的一种理念，它对其他癌症有什么启示意义呢？

　　答：癌症基因组学的研究工作可以帮助我们鉴定更多的靶标。所以，在以后的工作中，我们将把化学生物学、基因组学和系统生物学放在一起来研究，相信更加有效的药物或者治疗方法将会在我们的研究工作中得以发现。

　　问：当前，转化医学是非常受到人们关注的一门学科，对于将其与临床工作有机地结合起来，您有何看法？

　　答：APL的故事告诉我们，事实上生物标志物的应用，对于我们“为正确的病人选择正确的药物”这样的目标来说是非常重要的。我之所以如此强调是有原因的：在我们的研究工作中，我们发现维甲酸和砷剂在APL病人中非常有效，但是在其他类型的白血病中却没有良好的效果。而且，在中国的一些大型癌症研究与治疗中心，对不同的癌症类型的不同分子突变的基因组测序研究，已经成为了一种常规的临床（研究）实践。在今后的工作中，我们需要不断地改善癌症诊断和治疗的指导大纲，尽可能地使用有用的生物标志物。

需求：制药产业的巨大机会

　　问：作为中国卫生部部长，您了解包括癌症等相关疾病研究的经历，这对如何制定各种药品的价格会有什么影响？

　　答：这是一个难回答的问题。作为一个拥有13亿人口、资源有限的发展中国家的卫生部部长，我始终提醒我们的相关部门，在圈选基本药品目录时要非常地小心谨慎、考虑周全。面对同样的病人和病情，在选择治疗方案、具体到治疗的不同药物的选择时，一种非常昂贵的药物可能会延长病人两到三个月的寿命……我并不是说，我们百分之百地不应该考虑使用那些可以延长病人几个月寿命的昂贵药品，或者相反。比如在中国我们有许多孩子患有重大疾病，例如先天性心脏病或儿童白血病。对于后者（我们上海血液学研究所的APL治疗经验就包括在其中）来说，治疗是非常有效的。那些患有急性淋巴细胞性白血病的儿童80%是可以治愈的。所以，我必须在其中做一些平衡各方面因素的工作，这不是一件容易的事情。

　　问：您对中国药物制造业所面临的一些挑战是如何看待的？

　　答：我想，我们在鼓励药物创新、创制的同时，也应该更多地关注仿制药的使用。中国的制药产业正在非常迅速的发展，特别是2009年实施医疗制度改革以来，因为人们对药品的需要是客观存在的。（在中国实施医改）之前，许多病人往往不会去找医生看病，因为很多地方缺医少药。现在，越来越多的人们在生病时会选择去找医生看病。这样的现状，意味着人们对医疗服务的巨大需要，而且也意味着制药产业的巨大机会。